اليوم العالمي للثلاسيميا.. حلول طبية تمنح المصابين الأمل

#صحة

زهرة الخليج - الأردن 8 مايو 2024

يحتفي القطاع الطبي في العالم باليوم العالمي للثلاسيميا، في الثامن من شهر مايو سنوياً، من خلال تركيز الضوء على المرض، الذي يتسبب في إحداث تلف في كريات الدم الحمراء بالجسم، بسبب وجود خلل في التركيب الجيني للهيموغلوبين.

ولا يتوقف الباحثون والعلماء عن إجراء تجارب مختلفة، للوصول إلى علاجات تتواءم مع أمراض الدم الوراثية، للمساهمة في تحسين جودة حياة المرضى، وحصولهم على علاج وظيفي في أغلب الحالات.

ويعد مستشفى «كليفلاند كلينك» بأبوظبي من أهم الصروح الطبية العالمية، التي تواصل البحث والتجارب، للوصول إلى علاج لهذا النوع من المرض، ويعد المستشفى أحد المراكز العالمية القليلة الحاصلة على ترخيص تقديم ثلاثة علاجات وراثية لمعالجة المصابين بـ«فقر الدم المنجلي»، و«الثلاسيميا بيتا»، حيث تعتبر دول الشرق الأوسط وشمال أفريقيا والهند من بين الدول ذات أعلى مستويات الإصابة بهذين المرضين.

ويؤكد الدكتور ربيع حنا، أخصائي أمراض الدم والأورام، ومدير برنامج زراعة الدم ونخاع العظام في مستشفى «كليفلاند كلينك» للأطفال، أن السبل العلاجية المعتمدة في المستشفى تعمل على إحداث تحول ملموس في حياة المرضى، كما تمكن الأفراد من التحرر من الآثار المنهكة، في كثير من الأحيان، لهذه الأمراض، وطرق علاجها التقليدية، مثل: عمليات نقل الدم المتكررة، التي قد تنطوي على مخاطر زيادة الحديد، وتلف الأعضاء.

ويرتبط مرضا: «فقر الدم المنجلي»، و«الثلاسيميا»، بمضاعفات تمتد طوال الحياة، وتتسبب في إحداث ضرر في أعضاء عدة بالجسم، إلى جانب إمكانية الإصابة بأمراض مصاحبة، تؤثر في جودة حياة المرضى، ما قد يؤدي في نهاية المطاف إلى قصر أعمارهم.

ويعد «نقل الدم» إلى المصاب، و«زرع النخاع» في جسم المريض، العلاجين الطبيين المتوفرين حتى الآن، على صعيد عالمي، للمصابين بالثلاسيميا، لكن العلاجات الجديدة، التي يعمل أطباء وعلماء وخبراء مستشفى «كليفلاند كلينك» على تطويرها، تعمل عبر استخراج الخلايا الجذعية المنتجة للدم من المريض نفسه، ثم تعديل أو إضافة مورثات منتجة لخلايا دم حمراء طبيعية من الناحية الوظيفية، ما يقلل بالتالي خطر رفض الجسم للطعم المزروع، وتجنب مضاعفات داء تفاعل الطُّعم حيال الثوي (GVHD).

ويقوم مستشفى «كليفلاند كلينك» بمعالجة الأطفال والراشدين، باستخدام واحدة من ثلاث طرق علاجية، يتم خلالها إضافة أو استبدال المورثات المصابة في الخلايا الجذعية. وتقوم أحدث الطرق العلاجية exagamglogene autotemcel [Casgevy]، بمعالجة «فقر الدم المنجلي»، و«الثلاسيميا بيتا» في الأطفال، من عمر 12 عاماً، فما فوق، والراشدين.

وحصلت هذه الطريقة العلاجية، في شهر يناير من العام الحالي، على الموافقة لاستخدامها في علاج مرض «فقر الدم المنجلي»، كما حصلت ذات الطريقة، في شهر ديسمبر 2023، على الموافقة لاستخدامها في علاج «الثلاسيميا بيتا»، المعتمد على نقل الدم، وتعتبر أول دواء يحصل على الموافقة لاستخدامه في الولايات المتحدة الأميركية، ويستعمل أداة التكرارات العنقودية المتناظرة القصيرة المنتظمة التباعد (CRISPR) للتعديل الوراثي، التي حصل مخترعوها على جائزة «نوبل» للكيمياء عام 2020.

أما الأسلوبان العلاجيان الآخران، فهما: lovotibeglogene autotemcel [Lyfgenia]، الذي حصل على موافقة هيئة الغذاء والدواء الأميركية في شهر ديسمبر من العام الماضي، ويتم استخدامه لعلاج المرضى المصابين بـ«فقر الدم المنجلي»، ممن يبلغون 12 عاماً من العمر فما فوق. وbetibeglogene autotemcel [Zynteglo]، الذي حصل على الموافقة عام 2022؛ لعلاج الأطفال والراشدين المصابين بـ«الثلاسيميا بيتا» المعتمد على نقل الدم.