أعطت إدارة الغذاء والدواء الأميركية (FDA)، موافقتها النهائية على استخدام دواء، يستهدف علاج المصابين بالاضطراب الوراثي المعروف عالمياً باسم "Haemophilia B".
وأطلق اسم "Hemgenix" على الدواء، الذي ابتكرته شركة الأدوية الحيوية "CSL Behring"، التي حددت سعر الجرعة الواحدة منه بـ3.5 ملايين دولار، ما يجعله أغلى دواء في العالم.
وبحسب صحيفة "الغارديان البريطانية"، يعطى الدواء عن طريق الوريد لمرة واحدة فقط، للمصابين بـ"Haemophilia B"، وهو اضطراب دم وراثي يصيب الرجال غالباً، ينتج عن طفرة جينية في بروتين ضروري لتخثر الدم، وإذا تركت دون علاج، فيمكن أن تسبب نزيفاً يتسرب إلى الدماغ، ومنه إلى الأعضاء والمفاصل.
ووفقاً لمدير مركز تقييم أبحاث البيولوجيا، التابع لإدارة الغذاء والدواء الأميركية، بيتر ماركس، فإن الموافقة على اعتماد هذا الدواء تمثل تقدماً مهماً في تطوير علاجات مبتكرة، لأولئك الذين يعانون عبئاً كبيراً، جراء هذا المرض المرتبط بهذا الشكل من الهيموفيليا.
Today, we approved a gene therapy for the treatment of adults with Hemophilia B who currently use Factor IX prophylaxis therapy, or have current or historical life-threatening hemorrhage, or have repeated, serious spontaneous bleeding episodes. https://t.co/LR6v9KXxM8 pic.twitter.com/lN8iue1mXK
— U.S. FDA (@US_FDA) November 22, 2022
وتصيب "Haemophilia B" واحداً من بين 40 شخصاً، وهو ما نسبته 15% من أعداد المصابين بالهيموفيليا حول العالم، الذين يبلغ عددهم التقديري في الولايات المتحدة الأميركية وأوروبا فقط، 16 مليون شخص. وبحسب بيان صحافي لـ"FDA"، نشرته على صفحتها الرسمية عبر منصة "تويتر"، فإن دواء "Hemgenix" يحقق تقدماً مهماً للأشخاص المصابين بالمرض، وأنه يقوم محل الجين المفقود، الذي يسبب تخثر الدم في جسم المصاب.
إقرأ أيضاً: قريباً في السعودية.. معرض "الزمن.. الطبيعة.. الحب لدار فان كليف أند آربلز"